Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) отказалось зарегистрировать препарат Резурок (белумосудил) для подавления реакции «трансплантат против хозяина»
Материал подготовлен Энни Леннон. Её статьи публикуются на Medscape, WebMD и Medical News Today, а также в других изданиях
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) рекомендовало отказать в выдаче регистрационного удостоверения препарату Rezurock (белумосудил ) для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с хронической реакцией «трансплантат против хозяина» (chronic graft-vs-host disease (cGvHD)) после трансплантации стволовых клеток после попытки применения других методов лечения.
cGvHD — это осложнение, возникающее, когда иммунные клетки пересаженных тканей распознают организм реципиента как чужеродный и атакуют его клетки. Симптомы включают сыпь, тошноту и рвоту, спазмы в животе, диарею и желтуху.
Общая выживаемость при cGvHD составляет 42%. При этом у пациентов с прогрессирующим течением заболевания выживаемость составляет 10%. По оценкам, в Европе этим заболеванием страдают около 41 000 человек.
Действующее вещество препарата Резурок —. Он блокирует фермент Rho-ассоциированную протеинкиназу 2 (ROCK2), участвующий в развитии воспаления, приводящего к повреждению органов. Блокирование этого фермента призвано защитить органы от атаки донорских клеток.
Заключение EMA было принято после анализа основного исследования, представленного компанией Sanofi Winthrop с участием 156 пациентов с cGvHD. Агентство отметило, что в исследовании не проводилось сравнение препарата Резурок с другими методами лечения, а возможность пациентов принимать другие препараты одновременно с препаратом затрудняла количественную оценку его истинной эффективности.
EMA добавило, что исследование пациентов с хронической РТПХ, получавших препарат в качестве первого лечения, не показало никаких клинических преимуществ.
Первоначально европейский регулятор рассматривал возможность выдачи Резуроку условного регистрационного удостоверения в связи с острой необходимостью разработки новых методов лечения, чтобы компания могла предоставить больше данных в сжатые сроки. Однако он отказался от этой идеи, поскольку компания не должна предоставлять дополнительные данные об эффективности препарата до апреля 2030 года.
17 октября 2019 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоило препарату статус «орфанного препарата». Он был одобрен для лечения хронического РТПХ в 20 странах, включая США, Великобританию и Канаду.
.
Комментарии
Отправить комментарий