Xpovio (selinexor)- вещество с принципиально новым механизмом действия (ингибитор ядерного экспорта) – надежда  на повышение эффективности лечения миеломной болезни (multiple myeloma)

3.07. 2019  года  представитель фармацевтической компании  Karyopharm Therapeutics Inc., специализирующецся на онкологии, объявил о том, что FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) одобрило пероральный прием Xpovio (selinexor),  ингибитор ядерного экспорта,  в комбинации с  глюкокортикоидом дексаметазоном для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной множественной миеломой (RRMM), которые до этого прошли  минимум четыре курса химиотерапии и у которых заболевание резистентно по меньшей мере к двум ингибиторам протеасом, по меньшей мере к двум иммуномодулирующим веществам и моноклональным антителам против CD38. В настоящее время продолжается рандомизированное  исследование фазы 3 BOSTON, в котором оценивают безопасность и эффективность селинексора в комбинации с Velcade® (бортезомиб) и малыми дозами дексаметазона. Ускоренная программа, по которой выдано разрешение на применение этого вещества,  разработана FDA для  незамедлительного введения в клиническую практику лекарств для лечения  серьезных заболеваний, где есть трудности в достижении целей терапии. Селинексор также изучается у пациентов с рецидивирующей или рефрактерной диффузной крупной B-клеточной лимфомой (DLBCL),  при липосаркоме (SEAL), при рецидивирующих глиомах (KING) и при раке эндометрия (SIENDO) и других.

Источник: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-xpovio-selinexor-patients-relapsed-refractory-multiple-myeloma-5011.html

Xpovio (selinexor) является первым в своем классе пероральным селективным ингибитором ядерного экспорта (Selective Inhibitor of Nuclear Export или SINE). Xpovio функционирует путем селективного связывания и ингибирования ядерного экспорта белка экспортина 1 (Nuclear Export Protein Exportin 1или XPO1, также называемого CRM1). Xpovio блокирует ядерный экспорт опухолевых супрессорных, регуляторных и противовоспалительных белков роста, что приводит к накоплению этих белков в ядре и повышению их противораковой активности в клетке. Принудительное удержание в ядре этих белков может противодействовать множеству онкогенных путей, которые без такого контроля позволяют раковым клеткам с серьезным повреждением ДНК продолжать расти и безудержно делиться.

Наиболее распространенными побочными эффектами Xpovio (частота ≥20%) были тромбоцитопения (низкий уровень тромбоцитов), усталость, тошнота, анемия и диарея и другие. Частота фатальных побочных реакций составила 8,9%.

25,3% ответов, со средней продолжительностью ответа 3,8 месяца. наблюдаемых в изучаемой группе из 83 пациентов в главном исследовании STORM фазы 2b, которое послужило основой для ускоренного принятия положительного решения FDA по применению Xpovio, является клинически значимым и подтверждением пользы для наших пациентов с прогрессирующей рефрактерной болезнью », - сообщил Сундар Джаганнатх (Sundar Jagannath),  директор программы по лечению множественной миеломы, профессор медицины (гематология и медицинская онкология) в Институте рака Тиша при Медицинской школе Маунт-Синай и главный исследователь исследования STORM.

«Несмотря на недавние успехи в лечении  миеломной болезни, почти у всех наших пациентов со временем развивается устойчивость к пяти наиболее часто используемым антимиеломным препаратам, которые у нас есть в настоящее время, и прогноз для этой группы пациентов особенно плох. Ускоренное одобрение перорального  препарата Xpovio знаменует собой важный прогресс в парадигме лечения пациентов с рецидивирующей рефрактерной множественной миеломой, и, на мой взгляд, является важным дополнением к к уже имеющимся препаратам», -  заявил доктор Пол Ричардсон (Paul Richardson), клинический директор и руководитель  программы клинических исследований Центра множественной миеломы Джерома Липпера в Институте рака Дана-Фарбер. Karyopharm ожидает, что Xpovio станет коммерчески доступным в США 10 июля 2019 года или ранее. Заявка на получение разрешения на маркетинг для selinexor также в настоящее время рассматривается Европейским агентством по лекарственным средствам.

http://pharmaterra.ru/