-

В клиническую практику введен самый дорогой  в мире препарат 
с однократной дозой  -  его стоимость составляет 2,125 млн. долларов США
Препарат Zolgensma выпускается в виде одноразовой внутривенной инъекции, приводящей к экспрессии SMN1  - белков выживания мотонейронов  (англ. survival motor neuron protein) и сохранению жизни ребенка.
Генная терапия Zolgensma одобрена FDA для лечения мышечной атрофии позвоночника у детей (SMA).
 Источник: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-xioi-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-4980.html
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), генная терапия на основе аденоассоциированных вирусных векторов от AveXis (компания Novartis), в настоящее время одобрена FDA для лечения детей младше 2 лет с атрофией мышц позвоночника (SMA). SMA - это редкое генетическое заболевание двигательных нейронов (мутация гена survival motor neuron 1), которое приводит к проблемам с дыханием,  глотанием и задержкой держания головы ребёнком. Большинство детей с SMA умирают в раннем возрасте  из-за дыхательной недостаточности (неспособность дышать).
СПРАВКА (источник: Википедия): «Вирусные векторы - это инструменты, используемые молекулярными биологами для доставки генетического материала в клетки. Этот процесс может выполняться внутри живого организма (in vivo ) или в культуре клеток (in vitro ). Вирусы разработали специализированные молекулярные механизмы для эффективного транспорта своих геномов внутри клеток, которые они заражают. Доставка генов или другого генетического материала вектором называется трансдукцией, а инфицированные клетки описываются как трансдуцированные. Помимо их использования в исследованиях молекулярной биологии, вирусные векторы используются для генной терапии и разработки вакцин».
В ходе продолжающегося клинического испытания эффективность терапии  Zolgensma была продемонстрирована у 36 пациентов, которые были на момент начала исследования в возрасте от 2 недель до 8 месяцев. Из 21 пациента, получавшего Zolgensma, осталось 19, находящиеся  в возрасте от 9,4 до 18,5 месяцев; 13 из этих 19 пациентов достигли 14 месячного возраста и более. Наиболее частыми побочными эффектами Zolgensma являются повышение уровня печёночных ферментов и рвота.
pharmaterra.ru 

Картинки по запросу Zolgensma фото

Комментарии

Отправить комментарий

Популярные сообщения из этого блога

-
Изображение
  Зепбаунд (тирзепатид) – очередной препарат для борьбы с ожирением В ноябре   2023 г я Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США ( FDA ) одобрило инъекцию   препарата Зепбаунда (тирзепатид а) для постоянного контроля веса у взрослых с ожирением (индекс массы тела 30 килограммов на квадратный метр (кг/м 2 ) или выше) или избыточным весом (индекс массы тела 27 кг/м 2 ). м 2 или больше) по крайней мере при одном заболевании, связанном с весом (например, высокое кровяное давление, диабет 2 типа или высокий уровень холестерина), в дополнение к диете с пониженной калорийностью и повышенной физической активностью. Тирзепатид , активный ингредиент Zepbound , ранее был уже одобрен под иным торговым названием ( Mounjaro ) для использования вместе с диетой и физическими упражнениями для нормализации уровня сахара в крови (глюкозы) у взрослых с сахарным диабетом 2 типа. ИСТОЧНИК: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/f...
Далее...
-
Изображение
Mayzent  (siponimod) – селективный модулятор нового поколения сфингозин-1-фосфатного рецептора, предназначенный для лечения рецидивирующих форм рассеянного склероза FDA разрешило применение Майзент ( siponimod ) для лечения взрослых с рецидивирующими формами рассеянного склероза (MS), включая вторичный прогрессирующий рассеянный склероз (SPMS) с активным заболеванием, рецидивирующий ремиттирующий рассеянный склероз (RRMS) и клинически изолированный синдром (CIS). Источник: https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-mayzent-siponimod-secondary-progressive-multiple-sclerosis-4935.html ·         Клинически изолированный синдром (CIS) определяется как первый эпизод неврологических симптомов, который длится не менее 24 часов и вызван воспалением или демиелинизацией в центральной нервной системе.   См . National MS Society. Clinically Isolated Syndrome (CIS).     https://www.nationalmssociety.org/Symptoms-Diagnosis/Clinically-I...
Далее...
-
Изображение
  БОРЬБА С ОЖИРЕНИЕМ У ПОДРОСТКОВ. БЕЗОПАСНЫ ЛИ АГОНИСТЫ РЕЦЕПТОРОВ ГЛЮКАГОНОПОДОБНОГО ПЕПТИДА-1 (СЕМАГЛУТИД И ЛИРАГЛУТИД)? Известно, что в США ожирение стало национальной проблемой. Т. к. из развитых стран мира именно США имеет самый высокий показатель людей с избыточным весом. В США около 20% подростков страдают ожирением, и ожидается, что эта цифра вырастет в течение следующих нескольких десятилетий. Вместе с ожирением появляются такие осложнения, как диабет 2 типа, гипертензия и высокий уровень холестерина. Детское и подростковое ожирение также может привести к низкой самооценке и клинической депрессии. И хотя популярные препараты для снижения веса ( семаглутид ) являются потенциальным инструментом для врачей для контроля веса у подростков, многие врачи ещё не уверены, что эти препараты готовы стать передовыми методами лечения. ИСТОЧНИК: https://www.medscape.com/viewarticle/docs-worry-not-enough-known-about-glp-1s-and-teens-2025a100001w?ecd=mkm_ret_250104_mscpmrk_MOB_e11...
Далее...